GPOH Lebertumorregister

Primäre Lebertumoren im Kindes- und Jugendalter sind selten und betreffen 0,3 bis 1% aller pädiatrischen Tumoren. In Mitteleuropa liegt die Inzidenz bei 0,5 bis 2 Fällen auf 1 Mio. Kinder. Am häufigsten sind hierbei die hepatozellulären Malignome Hepatoblastom (HB) bei Säuglingen und Kleinkindern und hepatozelluläres Karzinom (HCC) bei Schulkindern und Jugendlichen. Die malignen, nicht epithelialen Tumoren aus der Gruppe der Sarkome, aber auch der Keimzelltumoren, Rhabdoidtumoren und andere sind sehr viel seltener.
Das Lebertumorregister setzt sich zum Ziel auch nach Ende der Therapieoptimierungsstudie HB99 eine umfassende Registrierung aller in Deutschland, Österreich oder der Schweiz an einem gut-oder bösartigen Lebertumor erkrankten Kinder, Jugendlicher und jungen Erwachsenen vorzunehmen. Besondere Schwerpunkte liegen auf der Erhebung umfassender epidemiologischer Daten, der Dokumentation der Therapie, der Erfassung und Überprüfung der Funktion der Referenzstrukturen und der Asservierung von Tumor-und Patientenmaterial in einer GPOH- Tumorbank.

Ziele

• Epidemiologie: Erweiterung der Erkenntnisse zu den folgenden epidemiologischen Aspekten bei primären Lebertumoren des Kindes- und Jugendalters zusätzlich zu den im IMBEI erfassten Daten (siehe Erstmeldung IMBEI): Häufigkeit, Altersverteilung, familiäre Belastung undgenetische Prädisposition, assoziierte Erkrankungen und Infektionen, Tumorsymptomatik, Tumorstatus bei Diagnose, Histologie und Krankheitsverlauf, (Erhebungsbogen, Bogenzur Nachsorge/Spätfolgen, Histologiebogen).
• Versorgungsforschung: Erfassung und Überprüfung der Funktion der Referenzstrukturen (klinisches Referenzzentrum – Studienleitung und pathohistologisches Referenzzentrum im Kindertumorregister des Pathologischen Instituts der Universität Kiel). Parallele Erfassung der Therapiequalität in den Kinderonkologischen Zentren des GPOH im Hinblick auf Therapiestrategie, verabreichte Chemotherapie, durchgeführte Operationen, Nebenwirkungen, Komplikationen und Spätfolgen sowie die Therapieergebnisse (siehe auch Ereignisbogen, Nachsorge/Spätfolgen Operationsbogen, Chemotherapiebogen).
• Asservierung von Material:Gewährleistung einer möglichst umfassenden Asservierung von Tumor- und Patientenmaterial im KPOH-Referenzlaboratorium des Neuropathologischen Instituts der Universität Bonn für molekularbiologische und zellbiologische Forschung (Ernestus et al., 2006).

Hepatoblastom

Hepatoblastom (HB)-Patienten werden für eine bessere Therapiestratifizierung in eine Standardrisikogruppe (SR-HB) mit nicht metastasiertem, potentiell resektablem HB und eine Hochrisikogruppe (HR-HB) mit Tumorbefall der gesamten Leber und/oder
Fernmetastasen eingeteilt.
Therapieempfehlung für den ARM SR-HB: Der Vergleich der Ergebnisse der HB99 Studie mit den Ergebnissen der internationalen Studie SIOPEL-1 (Pritchard et al., 2000) zeigt, dass für die SR-HB eine Reduktion der Chemotherapie auf 2 Medikamente Cisplatin und Doxorubicin unter Verzicht auf Ifosfamid gleichwertige Ergebnisse erzielt. Die Patienten erhalten vor der Tumorresketion 2-3 Kurse Cisplatin/Doxorubicin und einen weiteren Kurs nach der Resektion.
Therapieempfehlung für den Arm HR-HB: Für die Patienten der HR-HB Gruppe wird die Behandlung nach der SIOPEL 3 Studie empfohlen. Die Patienten erhalten vor der Tumorresektion eine neoadjuvante Chemotherapie mit insgesamt 9 Kursen (alternierend Hochdosis Cisplatin und Carboplatin/Doxorubicin) und nach der Resektion weitere 2 Kurse Carboplatin/Doxorubucin und einen Kurs Hochdosis Cisplatin. Bei potentiell nicht resektablen, aber auf die Leber beschränkten Hepatoblastomen sollte frühzeitig eine Lebertransplantation eingeplant werden. Für diese Patienten bitten wir um eine Rücksprache mit der Registerleitung.

Hepatozelluläres Karzinom

Therapieempfehlung für Patienten mit Hepatozellulärem Karzinom (HCC): Für das kindliche HCC wird, wann immer möglich, eine primäre Resektion empfohlen. Als medikamentöse Therapie wird eine Therapie mit Cisplatin und Doxorubicin (Czauderna et al., 2002) vorgeschlagen, dies je nach individueller Situation ggf. kombiniert mit Sorafenib, für das beim HCC des Erwachsenen (Llovet et al., 200 8) und bei einzelnen Fällen von HCC bei Kindern und Jugendlichen (Schmid et al., 2009) eine signifikante Wirkung gezeigt wurde. Patienten mit primär nicht resektablen Tumor sollten präoperativ 4 Kurse erhalen, nach Resektion erhalten alle Patienten 2 Kurse.

• Alle Patienten von 0 bis 20 Jahren mit einem primären (maligne und benigne) Lebertumor, die im Bereich der GPOH diagnostiziert und behandelt werden, sollen in das Register eingeschlossen werden.
• Die schriftliche Einwilligung des Patienten bzw. des Sorgeberechtigten zur Weitergabe, Speicherung und Auswertung ersonenbezogener Daten muss vorliegen.
• Hinweis: Bei Behandlung eines Patienten innerhalb einer anderen GPOH Studie bzw. Register, wie z. B. Lebersarkome – CWS-Register SoTiSaR, CWS-2007-HR, Keimzelltumoren - MAKEI 96, Rhabdoidtumoren – EU-RHAB sollte dieser in der jeweiligen Studie gemeldet werden, es erfolgt keine Datenerfassung in diesem Register.

• Fehlendes Einverständnis zur Speicherung, Auswertung und Weitergabe personenbezogener Daten.
• Behandlung innerhalb einer anderen GPOH-Studie