Internationale Rezidiv-Therapiestudien
Autor: Maria Yiallouros, erstellt am: 14.04.2008, Zuletzt geändert: 06.04.2021
Von Anfang 2016 bis November 2018 konnten Kinder und Jugendliche, die erstmalig einen Krankheitsrückfall erleiden oder deren Erkrankung nicht auf die Therapie ansprach (therapieresistente AML), an der internationalen, multizentrischen Therapieoptimierungsstudie AML Relapsed 2010/01 (mit Gemtuzumab ozogamicin, GO) teilnehmen. Zugelassen waren Patienten, die zum Zeitpunkt der Ersttherapie unter 18 und zu Beginn der Rezidivbehandlung unter 21 Jahre alt waren (ausgenommen waren unter anderem Patienten mit Down-Syndrom oder akuter Promyelozytenleukämie, APL). Zahlreiche Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland und anderen europäischen Ländern waren an der Studie beteiligt (Studienleitung: Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt, Klinik für Kinderheilkunde des Universitätsklinikums Essen).
Mehr zur Behandlung im Rahmen der Studie AML Relapsed 2010/01 finden Sie im Kapitel zur Rezidivtherapie.
Aktuell steht keine neue Rezidiv-Therapieoptimierungsstudie zur Verfügung. Neu erkrankte Rezidivpatienten können in das Register AML-BFM 2017 gemeldet werden (sofern sie nicht an einer Phase-I/II-Studie teilnehmen, siehe unten). Die Behandlung erfolgt nach der derzeitigen Standardtherapie-Empfehlung für Krankheitsrückfälle.
Zurzeit sind in Deutschland die im Folgenden genannten Studien zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Rückfall einer akuten myeloischen Leukämie (AML) aktiv.
- Studie AMoRE 2017: Seit 2018 gibt es eine internationale Phase-II-Studie für Kinder und Jugendliche mit AML (AMoRE 2017), die nach einer kompletten Remission im Rahmen der Ersttherapie ein molekulares Rezdiv erleiden. Darunter versteht man einen Krankheitsrückfall, der sich zunächst nur auf molekularer Ebene (also noch nicht mittels mikroskopischer Untersuchung von Blut- oder Knochenmarkproben) nachweisen lässt (so genannte minimale Resterkrankung, MRD). Zugelassen sind Kinder und Jugendliche (Alter: ab 3 Monaten und jünger als 21 Jahre) mit bestimmten molekularen AML-Eigenschaften (Ausnahme: Patienten mit akuter Promyelozyten-Leukämie, APL). Im Rahmen der Studie wird die Wirksamkeit von Azacitidin geprüft, einem Medikament, welches Gene, die in den Leukämiezellen ausgeschaltet sind, wieder aktiviert und so möglicherweise das Wachstum krankhafter Zellen im Blut und Knochenmark stört. Das Ziel ist herauszufinden, ob diese frühzeitige Behandlung eines nur auf molekularer Ebene sichtbaren Rezidivs besser ist als die spätere Behandlung eines bereits in Knochenmark oder Blut mit herkömmlichen Methoden festgestellten Rezidivs. An der Studie sind zahlreiche Behandlungseinrichtungen in Deutschland und anderen europäischen Ländern beteiligt. Die Studienzentrale befindet sich an der Klinik für Kinderheilkunde des Universitätsklinikums Essen (Studienleitung: Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt).
- Experimentelle Studien: Im Rahmen der Rezidivbehandlung werden neue Zytostatika, deren Wirkung bei Erwachsenen mit AML geprüft wurde, auch bei Kindern in Studien eingesetzt. Dazu gehört zum Beispiel das Clofarabin, ein Medikament, das ähnlich aufgebaut ist wie das sich bereits im Einsatz befindliche Cytarabin. Dazu gehören außerdem neue, ganz gezielt wirkende Medikamente (neben Gemtuzumab ozogamicin zum Beispiel Sorafenib), die abhängig von den jeweiligen molekulargenetischen Merkmalen der AML-Erkrankung gegeben werden können [ZWA2010a].
Das vorrangige Ziel dieser Studien ist, die derzeit relativ geringen Heilungsaussichten von Rezidiv-Patienten zu verbessern. Darüber hinaus wird durch die intensive therapiebegleitende Forschung das Wissen über die Erkrankung vertieft. Die gewonnenen Erkenntnisse sollen in zukünftige Behandlungskonzepte einfließen.
