Welche aktuellen Therapieoptimierungsstudien / Register gibt es?

Autor: Maria Yiallouros, erstellt am: 14.04.2008, Zuletzt geändert: 23.03.2021

Zurzeit gibt es in Deutschland, in der Regel mit internationaler Beteiligung, die im Folgenden genannten Therapiestudien beziehungsweise Register zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit AML:

  • Register AML-BFM 2017: Seit Anfang 2018 können sich alle AML-Patienten unter 18 Jahren im Register AML-BFM 2017 erfassen lassen (welches das Register AML-BFM 2012 ablöst). Das gilt für Patienten mit AML-Ersterkrankung ebenso wie mit Krankheitsrückfall oder einer AML als Zweitmalignom. Dokumentiert werden auch Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie (APL) und Kinder und Jugendliche mit Down-Syndrom‎ und AML, sofern sie nicht im Rahmen einer Studie behandelt werden (siehe unten). Ebenfalls erfasst werden Neugeborene mit Down-Syndrom, die an einem so genannten transienten myeloproliferativem Syndrom (TMD) erkrankt sind, einer Krankheit, die häufig in eine myeloische Leukämie übergeht. Die Registerzentrale erhofft sich mit der flächendeckenden Erfassung aller AML-Erkrankungen und deren Behandlung ein verbessertes Verständnis der AML, eine weitere Optimierung der Therapie und die beschleunigte Entwicklung von Medikamenten. Für Patienten, die an keiner Studie teilnehmen, bietet die Registerzentrale Therapieempfehlungen, um die derzeit optimale Behandlung weiterhin zu gewährleisten.
  • Studie AML-BFM 2012: Von Ende 2014 bis Anfang 2019 konnten Kinder und Jugendliche (unter 18 Jahren) mit einer AML-Ersterkrankung (ausgenommen: Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie, Down-Syndrom und/oder transientem myeloproliferativem Syndrom) an der internationalen, multizentrischen Therapieoptimierungsstudie AML-BFM 2012 teilnehmen. Zahlreiche pädiatrisch-onkologische Kinderkliniken und Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland sowie weiteren europäischen Ländern waren daran beteiligt. Seit Februar 2019 ist diese Studie für die Patienten-Neuaufnahme geschlossen, die Studienergebnisse werden derzeit ausgewertet. Neu erkrankte Patienten können im Register AML-BFM 2017 aufgenommen werden (siehe oben). Die Behandlung erfolgt gemäß gegenwärtiger Standardtherapie-Empfehlung.
  • Studie ML-DS 2018: Für Kinder mit einem Down-Syndrom und myeloischer Leukämie (kurz: ML-DS) steht seit Februar 2021 die Therapieoptimierungsstudie ML-DS 2018 zur Verfügung. Patienten ohne GATA1-Mutation sind zugelassen, wenn sie zum Zeitpunkt der Diagnose älter als 6 Monate, aber nicht älter als 4 Jahre alt. Für die Teilnahme von Patienten mit GATA1-Mutation wird ein Alter von über 6 Monaten und unter 6 Jahren vorausgesetzt. Die Studie soll zeigen, ob bei Patienten mit gutem Therapieansprechen eine weitere Reduzierung der Therapieintensität (und somit deren Nebenwirkungen) möglich ist. Zahlreiche Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland und anderen europäischen Ländern nehmen an der Studie teil.

Anmerkung: Die Studienzentrale für die Studie ML-DS 2018 befindet sich am Universitätsklinikum Halle (Saale) unter der Leitung von Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann. Alle weiteren Studien und Register werden von der Studienzentrale an der Klinik für Kinderheilkunde des Universitätsklinikums Essen betreut (Studienleitung: Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt).