Ersatz von VWF (Faktor-Substitutionstherapie)
Seit etwa 50 Jahren gibt es Konzentrate von Gerinnungsfaktoren zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie und VWS. Bei diesen Faktorkonzentraten handelt es sich um Gerinnungsfaktoren (zum Beispiel Faktor VIII), die zuvor aus menschlichem Blutplasma gewonnen wurden. Die aus Plasma gewonnenen Faktor VIII-Konzentrate enthalten in vielen Fällen auch ausreichende Mengen an VWF und stehen daher auch für die Vorbeugung und Therapie des VWS zur Verfügung. Hingegen enthalten gentechnisch hergestellte Faktor VIII-Konzentrate keinen VWF. Sie sind daher für die Behandlung des VWS nicht geeignet. Die Therapie mit Faktorkonzentraten ermöglicht den gezielten Ersatz des VWF. Die Gabe von Faktorkonzentraten wird als Substitutionstherapie bezeichnet ("Substitution" stammt aus dem Lateinischen und bedeutet "Ersatz"). Sie ist besonders bei Patienten angezeigt, bei denen die Behandlung mit DDAVP unwirksam oder nicht angezeigt ist. Die Gabe von VWF-Konzentrat erfolgt über eine Vene (intravenös). Patienten und Eltern sollten wissen:
Die Faktorbehandlung kann von den Eltern oder Patienten – nach einer entsprechenden Schulung – ohne fremde Hilfe zu Hause durchgeführt werden (Heimselbstbehandlung).
Sehr selten entwickeln Patienten mit einem VWS Typ 3 bestimmte Eiweiße (Antikörper), die den zugeführten VWF als Fremdling wahrnehmen und daraufhin abwehren. Durch die Antikörperbildung kann die Substitutionsbehandlung (siehe oben) unwirksam werden. Zusätzlich kann es zu allergischen Reaktionen und Schädigung der Nieren kommen.
Mögliche Komplikationen bei der Behandlung mit Faktorkonzentraten
Die übertragung von Infektionen (HIV, Hepatitis A/B) durch Faktorkonzentrate treten heute praktisch nicht mehr auf. Andere mögliche Komplikationen wie allergische Reaktionen oder die plötzliche Bildung eines Blutgerinnsels (Thrombose, Thromboembolie), die mit einer Faktorsubstitution einhergehen können, sind insgesamt sehr selten.